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Studi clinici di fase I: le aree terapeutiche più interessate

Gli studi clinici di fase I in Italia: stato dell’arte


In base ai dati riportati nel 19° Rapporto Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali AIFA 2020, nel quinquennio 2015-2019 il numero di sperimentazioni cliniche di fase I autorizzate in Italia non ha subìto variazioni sostanziali, con un lieve calo (2,4%) registrato nel 2019, a fronte di un aumento del numero totale di sperimentazioni cliniche (fasi I-IV). Questa leggera diminuzione tiene conto anche di quegli studi di fase I, sempre più frequenti, caratterizzati da un disegno complesso, che combina gli obiettivi di più fasi di studio secondo i disegni tradizionali (studi di fase I-II o I-III) (Figura 1).


Figura 1. Sperimentazioni per anno e fase (Rapporto OsSC 2020, AIFA).

Gli studi di fase I vengono condotti su un numero ristretto (poche decine) di volontari sani o pazienti, a seconda della natura del farmaco in sperimentazione.

In Italia quelli effettuati su volontari sani sono in realtà estremamente rari: nel 2019 ne sono stati condotti solo 3, a fronte dei 71 che hanno coinvolto pazienti, a conferma del trend osservato anche negli anni precedenti (fonte: Rapporti OsSC 2015-2020, AIFA) (Figura 2).


Figura 2. Sperimentazioni per tipologia della popolazione in studio e fase (Rapporto OsSC 2020, AIFA).

Questa distribuzione è dovuta al fatto che una delle aree terapeutiche in cui viene svolto il maggior numero di studi di fase I è rappresentata dall'oncologia. Essendo caratterizzati da un’elevata tossicità, i farmaci sperimentali antineoplastici non possono essere testati su volontari sani, perciò gli studi di fase I in oncologia sono condotti su pazienti già affetti dalla patologia e che frequentemente non sono responsivi alle terapie disponibili, facendo spesso assumere a questa tipologia di sperimentazioni un ruolo terapeutico.


Le aree terapeutiche più interessate


Andando infatti ad analizzare la tipologia di studi di fase I condotti nel quinquennio 2015-2019, in una classificazione basata sull’area terapeutica (classificazione terapeutica ATC di 1° livello) emerge una netta preponderanza di sperimentazioni su farmaci antineoplastici ed immunomodulatori (77%), seguiti dai farmaci sperimentali del sangue e organi emopoietici (5%) e da quelli dell’apparato gastrointestinale e metabolismo (4%) (Figura 3).


Figura 3. Distribuzione delle sperimentazioni di fase I in base all’area terapeutica (dati elaborati dai Rapporti OsSC 2016-2020, AIFA).

Questa distribuzione si riflette sulla tipologia di Unità di fase I autocertificate ai sensi della Determina AIFA n. 809/2015. In base all’ultimo Elenco AIFA (aggiornamento al 10/05/2021) sono in totale 166 le strutture attualmente autocertificate per la conduzione di studi di fase I, di cui 80 laboratori e 86 centri clinici (Figura 4).


Figura 4. Unità di Fase I autocertificate (dati elaborati dalla lista AIFA aggiornata al 10/05/2021).

La maggior parte dei centri clinici (33%) autocertificati opera in campo oncologico (oncologia ed oncoematologia), il 16% in ematologia. Seguono il 18% di strutture autocertificate genericamente come “Unità di Fase I” (quindi a specializzazione varia), il 4% in pediatria e il 2% in gastroenterologia (Figura 5).



Figura 5. Distribuzione in base all’area terapeutica delle Unità di Fase I autocertificate ai sensi della Determina AIFA n. 809/2015 (dati elaborati dalla lista AIFA aggiornata al 10/05/2021).

In virtù della delicatezza intrinseca di questo stadio di sperimentazione, per condurre studi di fase I è necessario soddisfare gli stringenti requisiti di qualità imposti dalla Determina AIFA n.809/2015. Se hai bisogno di supporto nell’ottenimento o nel mantenimento di tali requisiti, scopri i servizi che il team Phase 1 Site Support può offrirti.




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