Sperimentazione clinica in Italia nel 2024: i numeri a confronto secondo il 21° Rapporto Nazionale di AIFA
La sperimentazione clinica rappresenta un elemento chiave nello sviluppo di nuovi farmaci e nel progresso della ricerca medica. Il 21° Rapporto Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali in Italia (2024), pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), fornisce una panoramica dettagliata sull’andamento delle sperimentazioni nel nostro Paese, evidenziando sia i progressi che le criticità del settore.
Panorama Generale della Sperimentazione Clinica in Italia
Il rapporto evidenzia un trend stabile nelle sperimentazioni cliniche condotte in Italia, pur sottolineando la necessità di migliorare la competitività a livello europeo e internazionale. La crescente attrattività di mercati non europei (Asia e America latina), le complessità regolatorie e la pressione economica sui sistemi di welfare dei Paesi europei sono i principali fattori che hanno modificato l’andamento tendenziale delle sperimentazioni cliniche, seppur interrotto dalla finestra temporale durante la pandemia da COVID-19.
Nel 2023, anno a cui si riferiscono i dati del rapporto, sono state autorizzati 611 trial, valore inferiore rispetto agli anni precedenti.
Nel 2021 si registrano infatti 818 trial, un numero che, confrontato con il trend, non si rileva dal 2008 (880). Nel 2022 si verifica un naturale rallentamento, ma comunque nella media, che ha portato all’autorizzazione di 663 trial.
I dati del 2023 sono sicuramente influenzati dall’adattamento al nuovo Regolamento Europeo n. 536/2014, entrato ufficialmente in vigore da gennaio 2023, che ha introdotto nuove procedure operative e che ha inevitabilmente causato un naturale ritardo nelle sottomissioni in quasi tutti gli Stati Membri dell’UE.
Da una prima analisi dei dati del 2024 invece, sembra che la corretta interpretazione del Regolamento abbia favorito un miglioramento per l’Italia, contribuendo a individuare i punti di forza dello stesso (sicurezza dei partecipanti alle sperimentazioni cliniche, semplificazione delle procedure per l’ottenimento delle autorizzazioni, minore burocrazia e minori tempi autorizzativi) e quelli su cui occorre ancora lavorare per allineare i modelli europei a quelli nazionali.
Per quanto concerne invece i comitati etici, con il decreto del 26 gennaio 2023 del Ministero della Salute è stato definito l’elenco dei 40 Comitati Etici Territoriali (CET) competenti per la valutazione delle sperimentazioni cliniche. Oltre ai nuovi quaranta comitati, sono stati istituiti due Comitati Etici a valenza Nazionale (CEN). In particolare, ritroviamo il Comitato Etico Nazionale per le sperimentazioni cliniche relativo alle terapie avanzate (“ATMP”) e il “Comitato Etico Nazionale per le sperimentazioni cliniche in ambito pediatrico”.
Fasi della Sperimentazione Clinica
La suddivisione delle sperimentazioni per fase di sviluppo mostra una distribuzione coerente con gli anni precedenti:
- Fase I: 18% degli studi autorizzati
- Fase II: 35,8%
- Fase III: 42,2%
- Fase IV: 3,3%
- Studi di bioequivalenza: 0,7%
L’Italia mantiene una buona quota di studi di Fase I, compresa tra l’11 e il 18%, cruciali per la competitività internazionale, ma con un volume ancora inferiore rispetto a Paesi come Germania, Francia, Regno Unito e Spagna.
Per recuperare attrattività e performance è necessario creare le condizioni affinché le potenzialità dei centri di ricerca italiani entrino in contatto con il contesto industriale. La situazione descritta infatti, permette di individuare nell’aspetto regolatorio una possibile soluzione per l’instaurazione di un proficuo contatto tra il potenziale cliente e il centro di ricerca.
Tipologie di Studi e Aree Terapeutiche
Dei 611 trial autorizzati, 524 (85,8%, era 88,7% nel 2022) sono internazionali, mentre 87 (14,2%, era 11,3% nel 2022) nazionali. Si assiste, dunque, ad un leggero recupero delle sperimentazioni nazionali (+2,9%) pur rimanendo al di sotto del livello pre-pandemico, quando si attestavano intorno al 20%.
Le principali aree terapeutiche delle sperimentazioni cliniche sono descritte di seguito, con la rispettiva percentuale rispetto al totale dei trial condotti nel 2023:
- Neoplasie (oncologiche ed emato-oncologiche): 34,7% (-5,2% rispetto al 2022);
- Malattie del sistema nervoso: 11,1% (+2,8% rispetto al 2022);
- Malattie del sistema immunitario: 8,5% (+1,4% rispetto al 2022);
- Malattie cardiovascolari: 6,2% (+1,2% rispetto al 2022).
Prosegue nel 2023 la diminuzione degli studi sulle malattie virali, probabilmente segno della rivalutazione delle priorità della ricerca legata al COVID-19.
Le sperimentazioni cliniche nel campo delle malattie rare hanno rappresentato il 30,6% del totale (187 su 611), con un arretramento del 7% rispetto al 2022.
Promotori e Ricerca No Profit
In generale, nel quadriennio 2020-2023, in Italia sono state autorizzate 2.764 sperimentazioni, con una netta prevalenza di promotori profit. Il 2023 ha visto una maggiore stabilità nelle sperimentazioni cliniche a scopo di lucro (da 524 sperimentazioni del 2020 a 505 del 2023), mentre la ricerca no profit ha risentito delle difficoltà legate ai nuovi requisiti normativi e ai costi elevati per l’adattamento (da 159 trial del 2020 a 106 del 2023). Tuttavia, iniziative europee stanno cercando di semplificare le procedure per supportare la ricerca indipendente.
Il disegno di sperimentazione più utilizzato è sicuramente quello dei Randomized Controlled Trials (RCT). La loro struttura infatti permette di ridurre i bias e rappresenta uno strumento efficace per ottenere dati attendibili e generalizzabili alla popolazione di studio. Infatti, il 43% del totale degli studi autorizzati, 263 su 611, è di tipo RCT.
Conclusioni e Prospettive Future
Il 21° Rapporto Nazionale dimostra come l’Italia sia riuscita a garantire una buona tenuta del sistema, pur evidenziando margini di miglioramento. L’implementazione del sistema regolatorio italiano e la spinta verso modelli di sperimentazione più flessibili e innovativi rappresentano passi fondamentali per mantenere l’Italia competitiva nel panorama internazionale.
Sicuramente AIFA dovrà continuare a collaborare con i protagonisti della sperimentazione clinica (dagli stakeholder ai pazienti, fino alle figure scientifiche) per ottimizzare il sistema. Dai dati emersi, infatti, si comprende come il focus del miglioramento ricada in particolare sulla semplificazione burocratica, sull’accessibilità per i pazienti e sulla promozione della ricerca indipendente.
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